Біотехнологічний стартап Beam Therapeutics, який займеться редагуванням генома для лікування хвороб людини, залучив $87 млн венчурних інвестицій. Раунд фінансування очолили F-Prime Capital Partners і Arch Venture Partners. Financial Times (FT) відзначає, що проект націлений на комерціалізацію технології редагування генома CRISPR.
FT вказує, що компанія стала першим проектом в області нової технології, відомої як «редактор основ» генома і розробленої на основі системи CRISPR. Цей метод для лікування різних захворювань розробили в стінах Гарвардського університету і Массачусетського технологічного інституту співзасновники стартапу Девід Лю і Фен Чжан. Технологія діє як молекулярний олівець на відміну від порівняно грубих «ножиць» CRISPR, каже Лю Business Insider.
CRISPR вимагає від вчених різати ДНК для видалення або переміщення фрагментів гена за допомогою так званих молекулярних ножиць. Потім фахівці відновлюють отриманий розрив за допомогою природної системи («негомологічного з'єднання кінців»). При цьому втрачаються або додаються нуклеотидні залишки, змінюючи таким чином генетичну інформацію в місці розрізу. У підсумку в заздалегідь обраній ділянці ДНК виникає мутація.
«Редактор основ» дозволяє змінювати окремі «букви» генетичного коду без різання. «Це схоже на перехід від ножиць і вирізання до редагування тексту олівцем», – зазначає FT.
Усього в наших тілах міститься близько трьох мільярдів пар основ, що складаються з аденіну (А), тиміну (Т), гуаніну (Г) і цитозину (Ц). Ці чотири молекули – алфавіт генетичного коду і будівельні блоки ДНК. Вони шикуються в дві довгі парні ланцюжки, де навпроти Г завжди стоїть Ц, а до А завжди прикріплена Т. Саме вони роблять нас такими, якими ми є. Однак в послідовності можуть виникати помилки – точкові мутації.
Саме з ними працює система «редактора підстав», що дозволяє точково замінити одну букву в парі на іншу. Потім клітка сама намагається виправити виниклу неточність і відновити необхідну послідовність. За словами Лю, приблизно половина з 60 000 відомих генетичних захворювань може бути віднесена до точкових мутацій.
На його думку, створена вченими технологія могла б доповнити технологію CRISPR. «Для деяких випадків, наприклад, для сильних запалень, вам можуть знадобитися тимчасові зміни, і тоді наш метод – це те, що вам потрібно. Для інших, таких як редагування спадкової хвороби, вам буде потрібно зміна генома через редагування бази даних ДНК», – пояснює він FT.
Лю і Чжан також є співзасновниками біотехнологічної компанії Editas Medicine, яка займається редагуванням генів за допомогою технології CRISPR і в яку раніше інвестував Білл Гейтс. Компанія в цьому році отримала дозвіл на клінічні випробування своїх технологій з редагування генів за участю пацієнтів.