Редагування генів для виправлення помилок в ДНК ембріонів людей стало ближчим на один крок, оскільки вчені довели, що це цілком можливо. Американські дослідники змогли усунути з генетичного коду миші вроджені хвороби ще до того, як гризун народився, пише The Guardian.
В процесі був використаний інструмент генного редагування, відомий як Crispr-Cas9. З його допомогою вони виправили ген, який би спричинив відмову печінки у миші. Таким чином, тварина померла б при народженні. Цей підхід генного редагування добре показав себе під час експериментів, коли чинник хвороби вилучали з ДНК піддослідних гризунів, які вже народилися. Але це вперше дослідникам вдалося зробити це на етапі ембріона. Втім, вчені наголошують, що знадобиться ще багато часу і роботи, перш ніж цей метод можна буде застосувати для лікування людей.
«Це дуже концептуальне дослідження. Воно одне з перших. І потрібно провести ще багато досліджень на мишах і великих тваринах, перш ніж взагалі ми задумаємося про клінічні випробування», – пояснив доктор педіатр і хірург Вільям Перантеу з Педіатричної клініки Філадельфії, який очолює дослідження генного редагування.
Він також пояснив, що навіть якщо справа дійде до клінічного застосування, метод навряд чи можна буде використати для усунення більшості генетичних розладів у людей. Адже на даному етапі генетичне редагування працює лише у тих випадках, коли йдеться про смерть плоду після народження через генетичне відхилення.