Эксперты Консультативного комитета по рекомбинантной ДНК (Recombinant DNA Advisory Committee, RAC) одобрили заявку Пенсильванского университета на проведение испытаний по генетической модификации человека с помощью технологии CRISPR/Cas9. В процессе эксперимента будут улучшены иммунные клетки, которые позволят эффективно бороться с раком.
Ученые собираются изменить сразу несколько генов, чего не позволяли ранние методы модификации генома. Исследователи выделят у больных раком клетки иммунной системы — Т-лимфоциты, — в которые затем внедрят обезвреженные вирусы. Последние служат своеобразным транспортом для доставки гена, кодирующего рецептор белка NY-ESO-1. Этот белок часто присутствует на поверхности раковых клеток, и почти никогда — на мембране здоровых.
CRISPR также нарушит работу гена PD-1, который, как показано, ослабляет активность лимфоцитов. Модифицированные лимфоциты затем возвращаются в организм пациента, где начинают активно атаковать опухоль.
В двухлетних исследованиях примут участие 18 человек с различными типами рака: миеломой, саркомой и меланомой. Опухоли должны быть устойчивыми к существующим методам лечения. Эксперименты собираются проводить три научных центра: Пенсильванский университет, Калифорнийский университет в Сан-Франциско и Хьюстонский университет.
Некоторые из членов комиссии, рассматривая заявку, выразили озабоченность тем, что Пенсильванский университет имеет финансовые интересы в успешном проведении эксперимента, поскольку обладает патентами на использование модифицированных Т-лимфоцитов для лечения рака. По решению экспертов, университет должен точно обозначить свою роль в исследовании, будет ли он просто поставлять иммунные клетки или непосредственно участвовать в испытаниях. В конце концов комитет единогласно одобрил эксперимент.
Консультативный комитет по рекомбинантной ДНК — организация при Департаменте здравоохранения США, которая занимается одобрением, а также рекомендациями по разработке методов модификации или синтеза ДНК.